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自治医科大学
遺伝子治療研究センター Jichi Medical University Center For Gene Therapy Research

AMED再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム 再生・細胞医療・遺伝子治療研究中核拠点
AAVベクター

研究活動

目次

    研究紹介

    中核拠点事業

    病態生化学部門

    小児科学

    難治性疾患遺伝子細胞治療開発講座

    神経遺伝子治療部門

    再生医学研究部

    遺伝子治療研究部

    血液学部門

    空白のタイル

    業績

    2023年

    A. 原著論文
    1. Hino T, Omura SN, Nakagawa R, Togashi T, Takeda SN, Hiramoto T, Tasaka S, Hirano H, Tokuyama T, Uosaki H, Ishiguro S, Kagieva M, Yamano H, Ozaki Y, Motooka D, Mori H, Kirita Y, Kise Y, Itoh Y, Matoba S, Aburatani H, Yachie N, Karvelis T, Siksnys V, Ohmori T, Hoshino A, and Nureki O: An AsCas12f-based compact genome editing tool derived by deep mutational scanning and structural analysis. Cell. 2023 Sep 22: S0092-8674(23)00963-7. doi: 10.1016/j.cell.2023.08.031. Online ahead of print.
    2. Hiramoto T, Kashiwakura Y, Hayakawa M, Baatartsogt N, Kamoshita N, Abe T, Inaba H, Nishimasu H, Uosaki H, Hanazono Y, Nureki O, Ohmori T.: PAM-flexible Cas9-mediated base editing of a hemophilia B mutation in induced pluripotent stem cells. Commun Med (Lond). 2023 Apr 19;3(1):56. doi: 10.1038/s43856-023-00286-w.
    3. Miyamoto M, Kannan S, Anderson MJ, Liu X, Suh D, Htet M, Li B, Katani T, Murphy S, Tampakakis E, Lewandoski M, Andersen P, Uosaki H, Kwon C.: Cardiac progenitors instruct second heart field fate through Wnts. Proc Natl Acad Sci U S A. 2023 Jan 24;120(4):e2217687120. doi: 10.1073/pnas.2217687120. Epub 2023 Jan 17.
    4. Watanabe C, Osaka H, Watanabe M, Miyauchi A, Jimbo EF, Tokuyama T, Uosaki H, Kishita Y, Okazaki Y, Onuki T, Ebihara T, Aizawa K, Murayama K, Ohtake A, Yamagata T.: Total and reduced/oxidized forms of coenzyme Q10 in fibroblasts of patients with mitochondrial disease. Mol Genet Metab Rep. 2023 Jan 3:34:100951. doi: 10.1016/j.ymgmr.2022.100951. eCollection 2023 Mar.
    B. 学会発表
    1. 小板橋紀通, 川上亮, 徳山剛士, 安済達也, Ahmed Ranzan, Torizal Fuad Gandhi, 長尾恭光, 魚崎英毅, 石井秀樹: ヒト肥大型心筋症遺伝子変異ノックインマウスにおける遺伝子治療による病的な心臓リモデリングの改善, 第71回日本心臓病学会学術集会, 東京, 2023/9/8.
    2. 久米晃啓:我が国の遺伝子治療関連規制.第65回日本小児神経学会学術集会,岡山,2023 年 5 月 26 日.
    3. 魚崎 英毅: ミトコンドリア機能から見た心筋細胞と皮膚, 第11回ケラチノサイト・免疫と皮膚を勉強する会, 東京, 2023/2/11.
    4. 魚崎英毅, 安済達也, 川上亮, 徳山剛士, AHMED Razan, TORIZAL F Gandhi,長尾恭光, 石井秀樹, 小板橋紀通: 肥大型心筋症モデルマウスに対する遺伝子治療と病的リモデリングの抑制, 第29回日本遺伝子細胞治療学会学術集会, 大阪, 2023/9/11.
    5. 魚崎英毅: 心筋細胞の成熟を司る転写ネットワーク, 第46回日本分子生物学会年会(公募シンポジウム、指定演題), 神戸, 2023/12/7.
    6. Nawin Chanthra, 魚崎英毅: ES/iPS 細胞由来心筋細胞の成熟化とその生理学的特性, 生理研研究会, 岡崎, 2023 年10 月12-13 日.
    7. Hideki Uosaki: Cardiomyopathy mouse models for the development of gene therapy. MIS-KOREA, Seoul, 韓国, 2023/3/2-3.
    8. Hideki Uosaki: Cardiomyopathy Disease Models with Matured iPSC- derived Cardiomyocytes. Cardiovascular Bioenginnering (CVBE) Symposium 2023, Kyoto, 2023/5/31.
    9. Munkh-Erdene Natsagdorj, Hiromasa Hara, Suvd Byambaa, Fumio Nakahara,Yasumitsu Nagao, Hideki Uosaki, Yutaka Hanazono.: Development of new strain of immunodeficient mice for pig-to-mouse xenotransplantation. 第25回異種移植研究会, 愛知, 2023/2/18.
    10. Nawin Chanthra, Hideki Uosaki: Hormone and Nuclear Receptor Activations Enhance Cardiomyocyte Maturation and Improve Fidelity of Using PSC-CMs as a Mitochondrial Disease Model. 第87回日本循環器学会学術集会、プレナリー, 福岡, 2023/3/12.
    11. Norimichi Koitabashi, Ryo Kawakami, Takeshi Tokuyama, Razan E Ahmed, Fuad Gandhi Torizal, Tatsuya Anzai, Yasumitsu Nagao, Hideki Ishii, Hideki Uosaki: Gene Therapy Improves Pathological Cardiac Remodeling in Human Hypertrophic Cardiomyopathy Gene Variant Knock-in Mice. AHA, Philadelphia, USA, 2023/11/1.
    12. Razan E Ahmed, Nawin Chanthra, Kumiko A Iwabuchi, Takeshi Tokuyama, Hideki Uosaki: Maturation Culture Exaggerated Disease Phenotype in Mitochondrial Cardiomyopathy iPSC-derived Cardiomyocytes. Weinstein Conference, San Diego, USA, 2023/5/4.
    13. Razan E Ahmed, Nawin Chanthra, Kumiko A Iwabuchi, Takeshi Tokuyama, Hideki Uosaki: Combinations of Nuclear Receptor Activations Revealed Disease Phenotype in iPSC-CMs Derived from Patients with Mitochondrial Cardiomyopathy. Cardiovascular Bioenginnering (CVBE) Symposium 2023, Kyoto, 2023/5/30.
    C. 著書・総説
    1. 久米晃啓:遺伝子治療製品開発——アカデミアからみた現状の課題. 医学のあゆみ 285(5)495-499, 2023.
    2. 久米晃啓:我が国の遺伝子治療用製品薬事承認. 遺伝子治療開発研究ハンドブック第 2 版(一般社団法人日本遺伝子細胞治療学会 編、エヌ・ティー・エス、東京)、p579-583、2023.
    3. 久米晃啓:法令・指針リンク.遺伝子治療開発研究ハンドブック第 2 版(一般社団法人日本遺伝子細胞治療学会 編、エヌ・ティー・エス、東京)、p717-721、2023.
    4. 久米晃啓:新薬開発の各段階におけるゲノム編集技術の活用.ゲノム編集の最新技術と医薬品・遺伝子治療・農業・水畜産物・有用物質生産への活用,技術情報協会,2023, 61-68.
    D. 特許
    E. その他

    2022年

    A. 原著論文
    1. Chino K, Izuo N, Noike H, Uno K, Kuboyama T, Tohda C, Muramatsu S, Nitta A.: Shati/Nat8l Overexpression Improves Cognitive Decline by Upregulating Neuronal Trophic Factor in Alzheimer’s Disease Model Mice. Neurochem Res 47(9):2805-2814, 2022.
    2. Ciancia M, Rataj-Baniowska M, Zinter N, Baldassarro VA, Fraulob V, Charles AL, Alvarez R, Muramatsu S, de Lera AR, Geny B, Dollé P, Niewiadomska-Cimicka A, Krężel W.: Retinoic acid receptor beta protects striatopallidal medium spiny neurons from mitochondrial dysfunction and neurodegeneration. Prog Neurobiol 212:102246, 2022.
    3. Hikiami R, Morimura T, Ayaki T, Tsukiyama T, Morimura N, Kusui M, Wada H, Minamiyama S, Shodai A, Asada-Utsugi M, Muramatsu S, Ueki T, Takahashi R, Urushitani M.: Conformational change of RNA-helicase DHX30 by ALS/FTD-linked FUS induces mitochondrial dysfunction and cytosolic aggregates. Sci Rep 12(1):16030, 2022.
    4. Hwu PW, Muramatsu S, Chien YH, Byrne BJ.: Advanced therapeutic strategy for hereditary neuromuscular diseases. Mol Ther 30(1):12-13, 2022.
    5. Hwu PW, Muramatsu S, Gidoni-Ben-Zeev B.: Reduced Immunogenicity of Intraparenchymal Delivery of Adeno-Associated Virus Serotype 2 Vectors: Brief Overview. Curr Gene Ther 22(3):185-190, 2022.
    6. Ishii A, Matsuba Y, Mihira N, Kamano N, Saito T, Muramatsu S, Yokosuka M, Saido TC, Hashimoto S.: Tau-binding protein PRMT8 facilitates vacuole degeneration in the brain. J Biochem 172(4):233-243, 2022.
    7. Ishikawa H, Hayakawa M, Baatartsogt N, Kakizawa N, Ohto-Ozaki H, Maruyama T, Miura K, Suzuki K, Rikiyama T, Ohmori T.: IκBζ Regulates the Development of Nonalcoholic Fatty Liver Disease through the Attenuation of Hepatic Steatosis in Mice. Sci Rep 12(1): 11634, 2022.
    8. Kambhampati S, Murphy S, Uosaki H, Kwon C.: Cross-organ transcriptomic comparison reveals universal factors during maturation. J Comput Biol. Sep;29(9):1031-1044, 2022.
    9. Kashiwakura Y, Baatartsogt N, Yamazaki S, Nagao A, Amano K, Suzuki N, Matsushita T, Sawada A, Higasa S, Yamasaki N, Fujii T, Ogura T, Takedani H, Taki M, Matsumoto T, Yamanouchi J, Sakai M, Nishikawa M, Yatomi Y, Yada K, Nogami K, Watano R, Hiramoto T, Hayakawa M, Kamoshita N, Kume A, Mizukami H, Ishikawa S, Sakata Y, Ohmori T.: The seroprevalence of neutralizing antibodies against the adeno-associated virus capsids in Japanese hemophiliacs. Mol Ther Methods Clin Dev 27: 404-414, 2022.
    10. Kowalski WJ, Garcia-Pak IH, Li W, Uosaki H, Tampakakis E, Zou J, Ling Y, Patterson K, Kwon C, Mukoyama Y.: Sympathetic neurons regulate cardiomyocyte maturation in culture. Front Cell Dev Biol. Mar 11:10:850645, 2022.
    11. Kusui Y, Izuo N, Uno K, Ge B, Muramatsu S, Nitta A.: Knockdown of Piccolo in the Nucleus Accumbens Suppresses Methamphetamine-Induced Hyperlocomotion and Conditioned Place Preference in Mice. Neurochem Res 47(9):2856-2864, 2022.
    12. Kutsuwada Y, Yokota K, Yoshida K, Tsuda H, Watanabe K, Matsumoto A, Iwamoto S.: Association of HLA-DPB1, NLRP10, OVOL1, and ABCC11 with the axillary microbiome in a Japanese population. Journal of dermatological science. 105(2):98-104, 2022
    13. Matsumoto A, Tsuda H, Furui S, Kawada-Nagashima M, Anzai T, Seki M, Watanabe K, Muramatsu K, Osaka H, Iwamoto S, Nishino I, Yamagata T.: A case of congenital fiber-type disproportion syndrome presenting dilated cardiomyopathy with ACTA1 mutation. Molecular genetics & genomic medicine. 2022:e2008.
    14. Miyanishi H, Kitazawa A, Izuo N, Muramatsu S, Nitta A.: N-Acetyl Transferase, Shati/Nat8l, in the Dorsal Hippocampus Suppresses Aging- induced Impairment of Cognitive Function in Mice. Neurochem Res 47(9):2703-2714, 2022.
    15. Muramatsu K, Muramatsu S.: Adeno-associated virus vector-based gene therapies for pediatric diseases. Pediatr Neonatol 64(1):S3-S9, 2022.
    16. Nishiyama C, Saito Y, Sakaguchi A, Kaneko M, Kiyonari H, Xu Y, Arima Y, Uosaki H, Kimura W.: Prolonged Myocardial Regenerative Capacity in Neonatal Opossum. Circulation. Jul 12;146(2):125-139, 2022.
    17. Reiss UM, Mahlangu J, Ohmori T, Ozalo MC, Srivastava A, Zhang L.: Hemophilia gene therapy – Update on New country initiatives. Haemophilia 28 Suppl 4: 61-67, 2022.
    18. Tai CH, Lee NC, Chien YH, Byrne BJ, Muramatsu S, Tseng SH, Hwu PW.: Long-term efficacy and safety of eladocageneexuparvovec in patients with AADC deficiency. Mol Ther 30(2):509-518, 2022.
    19. Tokuyama T, Uosaki H, Sugiura A, Nishitai G, Takeda K, Nagashima S, Shiiba I, Ito N, Amo T, Mohri S, Nishimura A, Nishida M, Konno A, Hirai H, Ishido S, Yoshizawa T, Shindo T, Takada S, Kinugawa S, Inatome R, Yanagi S.: Protective roles of MITOL against myocardial senescence and ischemic injury partly via Drp1 regulation. iScience. Jun 11;25(7):104582, 2022.
    20. Tsukida K, Muramatsu S, Osaka H, Yamagata T, Muramatsu K.: WDR45 variants cause ferrous iron loss due to impaired ferritinophagy associated with nuclear receptor coactivator 4 and WD repeat domain phosphoinositide interacting protein 4 reduction. Brain Commun 4(6): fcac304, 2022.
    21. Watanabe K, Matsumoto A, Tsuda H, Iwamoto S.: KBTBD11, encoding a novel PPARγ target gene, is involved in NFATc1 proteolysis by interacting with HSC70 and HSP60. Scientific reports. 2022;12(1):20273.
    22. Yamane H, Seki M, Ikeda T, Matsumoto A, Furui S, Sato T, Muramatsu K, Tajima T, Yamagata T.: An Adolescent Patient with Sick Sinus Syndrome Complicated by Hypothyroidism Carrying an SCN5A Variant. International heart journal. 2022;63(3):627-32.
    B. 学会発表
    1. 安済達也,魚崎英毅,Chanthra Nawin,森田裕介,福井沙織,古井貞浩,鈴木峻, 岡健介,横溝亜希子,松原大輔,松本歩,佐藤智幸,関満,山形崇倫:マウス ES 細胞由来心筋細胞とアデノ随伴ウイルスを用いた拘束型心筋症の疾患モデリング. 第 58 回日本小児循環器学会, 札幌, 2022/7/23.
    2. 久米晃啓:ワクチン開発オーバービュー.日本遺伝子細胞治療学会第 7 回臨床試験トレーニングコース,福岡,2022 年 7 月 16 日.
    3. 松本歩,津田英利,池田尚広,宮内彰彦,橋口万里奈,門田行史,轡田行信,渡邊和寿,村松一洋,小坂仁,岩本禎彦,山形崇倫:難治性てんかん、光、音過敏を呈した DNM1L 変異の 1 歳男児例.人類遺伝学会第 67 回大会,パシフィコ横浜,2022 年10 月 14 日-17.(人類遺伝学会抄録集:p159, 2022)
    4. 村松慎一:AAV ベクターによる遺伝子治療 update.ランチョンセミナー14 脊髄性筋萎縮症(SMA)の遺伝子治療,第 64 回日本小児神経学会学術集会,群馬, 2022 年 6 月 4 日.(プログラム p S47)
    5. 村松慎一:AAV ベクターによる遺伝子治療:現状と課題.-シンポジウム 12 アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを用いた神経疾患の創薬研究・遺伝子治療の動向-.第 96 回日本薬理学会年会,横浜,2022 年 11 月 30 日.(プログラム p95)
    6. Munkh-Erdene Natsagdorj, Hiromasa Hara, Suvd Byambaa, Fumio Nakahara, Yasumitsu Nagao, Hideki Uosaki, Yutaka Hanazono: Development of a New Immunodeficient Mouse Strain Capable of Pig Cell Engraftment, 第 8 回日本先進医工学ブタ研究会研究集会,神奈川,2022/10/21.
    7. Nawin Chanthra, Razan E. Ahmed, Tatsuya Anzai, Takeshi Tokuyama, Yutaka Hanazono, Hideki Uosaki: Nuclear Receptors Coordinately Regulate Cardiomyocyte Maturation, 第 86 回日本循環器学会学術集会, オンライン開催, 2022/3/11.
    8. Nawin Chanthra, Razan E. Ahmed, Tatsuya Anzai, Takeshi Tokuyama, Kumiko A. Iwabuchi, Yutaka Hanazono, Hideki Uosaki: Hormone and nuclear receptor activations are required for cardiomyocyte maturation. XXIV World Congress International Society for Heart Research, Berlin, Germany, 2022/6/15.
    9. 大貫良幸,小野さやか,小島華林,多賀直行,池田尚広,黒川愛恵,宮内彰彦,佐藤信,大谷啓介,川合健介,小坂仁,佐藤俊彦,村松慎一,山形崇倫,中嶋剛:AADC 遺伝子治療による大脳基底核ネットワークの機能回復.第 61 回日本定位・機能神経外科学会,大阪,2022 年 1 月 29 日.(プログラム p72)
    10. Razan E Ahmed, Nawin Chanthra, Kumiko A Iwabuchi, Takeshi Tokuyama, Hideki Uosaki: Disease Modeling of Mitochondrial Cardiomyopathy Using Patient-Derived Induced Pluripotent Stem Cells. ISHR/CVMW, Tokyo, Japan, 2022/12/17.
    11. Suvd Byambaa, Hideki Uosaki, Hiromasa Hara, Munkh-Erdene Natsagdorj, Tsukasa Ohmori, Satoshi Yamazaki, Yutaka Hanazono: Targeted genome repair in selectively expanded mouse long-term hematopoietic stem cells, 第 28 回日本遺伝子細胞治療学会学術集会,福岡,2022/7/16.
    12. Suvd Byambaa, Hideki Uosaki, Hiromasa Hara, Munkh-Erdene Natsagdorj, Tsukasa Ohmori, Satoshi Yamazaki, Yutaka Hanazono: Targeted genome repair in selectively expanded mouse long-term hematopoietic stem cells, The 45th Annual Meeting of the Molecular Biology Society of Japan (MBSJ2022),千葉,2022/12/1.
    13. 徳山剛士:ミトコンドリア外膜上の掃除機構の破綻が心筋梗塞の病態を悪化させる. 第 51 回心脈管作動物質学会, 東京, 2022/7/31.
    14. 徳山剛士、魚崎英毅、柳茂:ミトコンドリア酵素 MITOL の低下は心臓老化や心筋梗塞を増悪し、MITOL の活性化は心筋梗塞の重症化を抑制する. 第 45 回日本分子生物学会年会, 千葉, 2022/12/2.
    15. 魚崎英毅:循環器基礎研究の呼び声. 第 263 回 日本循環器学会 関東甲信越地方会(教育講演), オンライン開催, 2022/2/26.
    16. Hideki Uosaki: Recapturing Cardiomyopathy with Induced Pluripotent Stem Cells, MIS-Korea 2022, Seoul, 韓国/オンライン, 2022/3/3.
    17. 魚崎英毅:ゲノム編集を用いた先天性疾患モデル動物の作出と解析. 第 62 回日本先天異常学会, 金沢, 2022/7/30.
    18. 魚崎英毅:心筋症研究のための iPS 細胞モデル. 第 70 回 日本心臓病学会, 京都, 2022/9/24.
    19. 魚崎英毅:心筋細胞の成熟メカニズム解明に向けた挑戦. 第 21 回日本心臓血管発生研究, 東京, 2022/12/18.
    C. 著書・総説
    1. Ahmed RE, Tokuyama T, Anzai T, Chanthra N, Uosaki H: Sarcomere maturation: functional acquisition, molecular mechanism, and interplay with other organelles. Philos Trans R Soc Lond B Biol Sci. Nov 21;377(1864):20210325, 2022.
    2. 久米晃啓:わが国における再生医療・遺伝子治療製品の開発.腫瘍内科 29(4):518-522, 2022.
    3. 久米晃啓:プラスミド DNA の CMC に関わる規制要件と対応.Pharmstage 22(3): 42-48, 2022.
    4. 村松慎一:Parkinson 病の遺伝子治療.脳神経内科 96(2):196-199, 2022.
    5. 村松慎一:てんかんの遺伝子治療. てんかんの総合学術誌 Epilepsy 16(1):37-41, 2022.
    6. 村松慎一:神経疾患の遺伝子治療-AAV ベクターの安全性.特集  遺伝子治療の最前線. Medical Science Digest 48(13):14-17(630-633), 2022.
    7. 大森司:【遺伝子治療の最前線】血友病に対する AAV ベクター遺伝子治療. Medical Science Digest(1347-4340): 48(13): 634-638,2022.
    8. 大森司:トピックス:血液疾患に対するゲノム編集治療. In: 金倉譲,木崎昌宏,鈴木律朗,神田善伸,大森司,山崎宏人(編),EBM 血液疾患の治療 2023- 2024,中外医学社,69-71,2022.
    9. 大森司:血小板・凝固の役割. In: 神田善伸(編),ここが知りたい!血液疾患診療ハンドブック,中外医学社,17-24,2022.
    10. 大森司:DIC. In: 門脇孝,小室一成,宮地良樹(編),日常診療に活かす診療ガイドライン   UP-TO-DATE2022-2023,メディカルビュー社,510-514,2022.
    11. 大森司:von Willebrand 病. In: 松村到,張替秀郎,神田善伸(編),血液疾患最新の治療 2023-2025,南江堂,218-221,2022.
    12. 大森司:ゲノム編集による治療の実際.   In:山本卓,ゲノム編集と医療,裳華房,90-134,2022.
    13. 大森司:血友病に対する遺伝子治療・ゲノム編集治療.日本遺伝カウンセリング学会誌: 43(4): 245-252,2022.
    14. 大森司:【知っておきたい血栓予防療法のエッセンス】血栓形成の病態生理と抗血栓薬 動脈血栓と静脈血栓(解説).診断と治療(0370-999X): 110(4): 409-413,2022.
    15. 徳山剛士、安済達也、魚崎英毅:ミトコンドリア病の iPS 細胞を用いた病態解明,  小児内科「症例から学ぶミトコンドリア病」, Apr 20; 54(4):635-639, 2022.
    16. 内堀亮介,大嶺謙:AML に対する CAR-T 療法の開発の現状と新規 CD70 特異的CAR-T.血液内科.2022;84:730-6.
    17. 内堀亮介,大嶺謙:CAR-T 細胞療法の現状と課題.Bio clinica.2022;37:525-9.
    18. 内堀亮介,小澤敬也:VISUAL&LECTURE: CAR-T 細胞療法とがん免疫療法.がん免疫療法.2022;4:4-8.
    19. Ohmine, K., Uchibori, R.: Novel immunotherapies in multiple myeloma. Int J Hematol. 2022;115:799-810.
    D. 特許
    1. 名称:テイ-サックス病及びザンドホッフ病治療用の新規アデノ随伴ウイルスビリオン
      発明者:伊藤孝司、辻大輔、村松慎一、浅井克仁
      出願者:徳島大学、自治医科大学、(株)遺伝子治療研究所番号 : 特許 2018-011705
      出願年月日: 2022 年 9 月 2 日登録
    2. 名称:遺伝子改変免疫細胞療法のための選択的制御遺伝子(SRG)システム
      発明者:内堀亮介、大嶺謙、小澤敬也
      番号 :特願 2022-052759
      出願年月日:2022 年 3 月 29 日出願
    E. その他
    1. 花園豊,原弘真,スブド・ビャンバー,谷原史倫:ゲノム編集治療におけるピ ッグモデルの有用性と自治医大ピッグセンターの役割.第 4 回 JMU-CGTR シンポジウム 2022,下野,2022 年 2 月 3 日.(プログラム p32-33)
    2. 久米晃啓:再生医療等製品:新カテゴリー審査の 7 年を振り返る.第 4 回 JMU- CGTR シンポジウム 2022,下野,2022 年 2 月 3 日.(プログラム p34-35)
    3. 水上浩明,綿野亮太,大庭賢二,瀬原吉英,嵯峨泰,卜部匡司:AAV ベクターと免疫反応.第 4 回 JMU-CGTR シンポジウム 2022,下野,2022 年 2 月 3 日.(プログラム p26-27)
    4. Munkh-Erdene Natsagdorj, Hiromasa Hara, Suvd Byambaa, Fumio Nakahara, Yasumitsu Nagao, Hideki Uosaki, Yutaka Hanazono: Increasing the AAV- mediated HDR efficiencies in hematopoietic cells. 20th JMU symposium, 自治医科大学シンポジウム(20th JMU symposium), 栃木, 2022/9/8.
    5. Munkh-Erdene Natsagdorj, Hiromasa Hara, Suvd Byambaa, Fumio Nakahara, Yasumitsu Nagao, Hideki Uosaki, Yutaka Hanazono: Development of a New Immunodeficient Mouse Strain Capable of Pig Cell Engraftment, 自治医科大学  第 7 回大学院生ワークショップ, 栃木, 2022/11/9.
    6. 村松慎一:これからはじまる治験:PD と ALS.第 4 回 JMU-CGTR シンポジウム2022,下野,2022 年 2 月 3 日.(プログラム p22-23)
    7. 村松慎一:患者が知りたい遺伝子治療の今とこれから.全国パーキンソン病友の会 神奈川県支部 第 47 回定期総会記念医療講演会,横浜市,2022 年 6 月 4 日.
    8. 村松慎一:パーキンソン病の遺伝子治療.全国パーキンソン病友の会 栃木県支部 第 1 回医療講演会,Web 開催,2022 年 6 月 18 日.
    9. 村松慎一:神経疾患の漢方治療.第 52 回 KAMPO SEMINAR in 滋賀医大,Web 開催, 2022 年 9 月 1 日.
    10. 村松慎一:私の頻用処方-神経疾患を中心に-.第 28 回日本東洋医学会関東甲信越支部 新潟県部会総会・講演会 特別講演,Web 開催,2022 年 9 月 4 日.
    11. 村松慎一:AAV ベクターによる遺伝子治療.第7回三重県小児神経懇話会,三重県,2022 年 11 月 10 日.
    12. 村松慎一:遺伝子治療の現状と今後の展望.東難連創立 50 周年・法人化 20 周年記念講演会,東京,2022 年 12 月 11 日.
    13. 大嶺謙:実臨床における CAR-T 療法の課題.第 4 回 JMU-CGTR シンポジウム2022,下野,2022 年 2 月 3 日.(プログラム p12-13)
    14. 大森司,冨樫朋貴,平本貴史,Nemekhbayar Baatartsogt,早川盛禎,柏倉裕志, 鴨下信彦,稲葉浩,森下英理子,濡木理:AAV ベクターを用いた in vivo ゲノム編集治療.第 4 回 JMU-CGTR シンポジウム 2022,下野,2022 年 2 月 3 日.(プログラムp30-31)
    15. 大森司:成人患者さんの QOL 維持と未来の治療について.群馬県血友病セミナー,Web,2022 年 3 月 6 日.
    16. Tsukasa Ohmori: Gene Therapy in Japan. WFH (World Federation of Haemophilia)2022 WORLD CONGRESS (Symposium), Toronto, Mar. 10, 2022.
    17. 大森司:血友病に対する遺伝子治療.第 31・32 回生物試料分析科学会   合同年次学術集会,Web,2022 年 3 月 13 日.
    18. 大森司:血友病遺伝子治療の現状と展望.第 117 回埼玉県小児血液同好会,Web,2022 年 4 月 21 日.
    19. 大森司:血友病治療のこれまでとこれから. Hemophilia Meeting in Tokyo, Web,2022 年 5 月 19 日.
    20. 大森司:第 VIII 因子の機能解明による新たな血友病治療への展開. 中外 Thrombosis Hemostasis Research Seminar 2022,東京,2022 年 5 月 23 日.
    21. 大森司:基礎研究から考える未来の血友病治療.大阪血友病学術講演会,大阪,2022 年 6 月 4 日.
    22. 大森司:血友病に対する遺伝子治療・ゲノム編集治療.第 46 回日本遺伝カウンセリング学会,東京,2022 年 7 月 3 日.
    23. 大森司:分子メカニズムからみたフォンヴィレブランド病の病態と診断.後天性血友病 A・フォンヴィレブランド病 WEB 講演会,Web,2022 年 7 月 11 日.
    24. Tsukasa Ohmori: The Potential of Genome Editing Treatment with an Engineered Cas. The 28th Annual Meeting of Japan Society of Gene and Cell Therapy, 福岡, 2022 年 7 月 14 日.
    25. 大森司:血友病治療の歴史と未来.はばたき福祉事業団主催オンラインセミナ ー遺伝子の基本知識と遺伝子治療の現状を理解しよう,Web,2022 年 7 月 23 日.
    26. 大森司:凝固因子機能の解明を基盤とした血友病に対する次世代治療法の開発.第 16 回阪神ヘモフィリア研究会,Web,2022 年 7 月 30 日.
    27. 大森司:ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療の現状と展望.日本核酸医薬学会第 7 回年会,東京,2022 年 8 月 1 日.
    28. 大森司:血友病に対する遺伝子治療.第 3 回血液基礎 Web セミナー in Kanagawa,Web,2022 年 9 月 6 日.
    29. 大森司:基礎研究から考える未来の血友病治療.つくば血友病フォーラム2022,Web,2022 年 9 月 15 日.
    30. 大森司:基礎研究から考える未来の血友病治療.第 17 回鹿児島ヘモフィリアカンファランス,Web,2022 年 9 月 15 日.
    31. 大森司:血友病治療のこれまでとこれから.はじめての血友病診療,Web,2022年 9 月 22 日.
    32. 大森司:血友病に対する遺伝子治療.第 62 回日本臨床化学会年次学術集会,富山,2022 年 9 月 30 日.
    33. 大森司:血友病 B の病態と診断.Alprolix Webinar 血友病 B 最新の知見, Web,2022 年 11 月 29 日.
    34. 大森司:血友病の病態と治療.第 10 回薬師寺造血器腫瘍セミナー,Web,2022 年 12 月 14 日.
    35. 小坂仁,中村幸恵,黒川愛恵,小島華林,渡邉知佳,宮内彰彦,神保恵理子,中嶋剛,村松慎一,村松一洋,山形崇倫:小児遺伝性神経疾患に対する AAV 遺伝子治療 ~自治医大での開発状況~ 第 4 回 JMU-CGTR シンポジウム 2022,下野,2022 年 2 月 3 日.(プログラム p24-25)
    36. Suvd Byambaa, Hideki Uosaki, Hiromasa Hara, Munkh-Erdene Natsagdorj, Fumio Nakahara, Yutaka Hanazono: Targeted genome repair in expanded mouse long-term hematopoietic stem cells. 自治医科大学シンポジウム(20th JMU symposium), 栃木, 2022/9/8.
    37. 魚崎英毅:iPS 細胞を利用したミトコンドリア心筋症研究. 第 6 回ミトコンドリア病研究フォーラム, オンライン, 2022/2/5.
    38. 魚崎英毅:心筋細胞の成熟メカニズム研究と心筋症研究への応用, 循環器Expert Web Seminar, オンライン, 2022/5/24.
    39. 魚崎英毅:iPS 細胞を用いた心筋症の疾患モデル, 金沢医科大学 医学研究セミナー, 金沢, 2022/6/17.
    40. 魚崎英毅:心筋細胞の成熟とミトコンドリア機能. アジレント細胞解析セミナー, オンライン, 2022/12/21.
    41. Hideki Uosaki:Cardiomyocyte Maturation and Disease Modeling using iPS cells, Interstellar Initiative Alumni Symposium, オンライン, 2023/2/7.
    42. 卜部匡司:AAV ベクターの作製技術.第 4 回 JMU-CGTR シンポジウム 2022,下野,2022 年 2 月 3 日.(プログラム p18-19)

    2021年